文章作者：LUNGevity基金会Amy Moore，PhD和Upal Basu Roy，PhD， MPH

 

自从2004.2在肺癌中发现第一个驱动基因突变EGFR以来，肺癌治疗确实取得了长足的进步3，甚至在全球COVID-19大流行带来的挑战中，肺癌领域的研究保持了很好的发展势头，过去一年有十多个新药获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。

 

美国癌症协会报告显示癌症总体死亡率连续两年下降，这一下降在很大程度上是由于肺癌研究的进步4。截至2021年，FDA 批准的靶向疗法可靶向以下9种驱动基因：ALK、BRAF（V600E）、EGFR（酪氨酸激酶敏感突变）、EGFR 外显子20插入、KRAS（G12C）、MET（外显子14跳跃突变）、NTRK、RET 和ROS1。5与传统化疗相比，这些靶向疗法提高了患者的生存率和生活质量。6

 

非小细胞肺癌（NSCLC）分子生物学的进展也导致了越来越多的“患者倡导组织”出现，它们根据患者的驱动突变类型进行命名。新癌驱动基因的患者倡导组织正在不断涌现，目前已有11个组织。大多数组织是在相关药物获批后建立，但也有一些团体在药物获批前已经形成（图）。这些患者组织已经走出社区，开始在全球范围内活动，寻求与LUNGevity 基金会和GO2肺癌基金会等组织、医生和研究人员以及医药企业建立战略性多方伙伴关系，以推动对这类群体最有意义的研究开展。

 

这些患者倡导组织也认识到了传统投资和研究模式的局限性。因此，除了对癌症模型创建、收集真实世界证据和患者报告及探索新治疗方案的新项目进行战略投资，一些患者倡导组织最近还与著名肺癌专家召开了圆桌会议，以确定可加速不同NSCLC亚型领域的进步的研究的优先性。简而言之，这些患者倡导组织正在挑战现状，并寻求以自己的方式塑造和定义有效的新研究模式。来自患者倡导组织的几位领导人也在助力编纂肺癌的最佳临床实践标准，与不同的利益相关者（包括其他非营利组织）建立成功的合作。

 

尽管一些患者倡导组织起源于美国，但它们的步伐已经迈向全球，其中一些患者倡导组织在别的国家创建了分会，与美国同行定期举行会议，分享经验并相互学习。此外，鉴于有些驱动基因突变非常罕见，在全球范围内招募患者，对于推动新研究和临床试验也很重要。这些患者倡导组织还与全球的胸部肿瘤学领导者进行互动，以了解其他国家的值得借鉴的成功经验，了解跨国的研究如何能有效地推动创新。

 

各分子亚型的患者群体针对“自己的特有需求”开展研究，这些成果也可能对所有患者群体都有意义。8为此，多个患者倡导组织的领导人正在进行跨领域的合作，通过合作以实现变革。所有群体都广泛关注的一个重要研究主题是“全面生物标志物检测以识别所有可靶向治疗的患者，并在正确的时间进行正确的治疗”。最近，许多患者组织与LUNGevity基金会合作开展“无人错过（No One Missed）”活动，以确保所有NSCLC患者都能获得这项关键检测。另一个主题是基于最近发表的一项GO2肺癌基金会支持的研究，该研究发现84%的40岁以下的腺癌患者携带驱动突变。9因此，许多患者倡导组织的成员正在参与一项新启动的研究，旨在确定年轻人罹患肺癌的风险因素。

 

图. 肺癌靶向疗法的批准和致癌基因的患者倡导组织建立的时间表

 

通过参与这些行动，各个患者组织助力推动肺癌研究的进展，最终为多个肺癌亚型的患者组织的成员带来益处。我们看到，这些患者倡导组织通过跨国合作和知识传播，推进了国际肺癌研究的进步。